“Esta idea de que se puede usar ARNi (interferencia de ARN) para suprimir un gen ha existido durante mucho tiempo… pero nos tomó mucho tiempo llegar a un punto en el que pudiéramos hacerlo de manera segura”, Dr. Ricardo Dolmetsch, Ph. .D., dijo a BioSpace el presidente de I+D de uniQure . Una vez que uniQure alcanzó este hito, «la pregunta era, ¿dónde íbamos a aplicarlo primero?» La compañía finalmente decidió probar Huntington’s.

“Desarrollamos una tecnología que nos permite tomar un virus adenoasociado e introducirlo en el cerebro, y luego usar algo llamado microARN para reducir la producción de la proteína tóxica”, explicó Dolmetsch. “AMT-130 tiene este microARN específico que se dirige al exón 1 del gen de la huntingtina. Eso es importante porque el gen tiene una expansión en el exón 1 y, a veces, solo se produce el primer exón y ese es particularmente tóxico. Por lo tanto, reduce la producción de la mala huntingtina, así como cualquier otra pieza que sea particularmente nociva”.

LINK AL ARTÍCULO COMPLETO


0 comentarios

Deja una respuesta

Marcador de posición del avatar

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *