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¿Puede la terapia génica AAV trascender los desafíos en el espacio de Huntington?
“Esta idea de que se puede usar ARNi (interferencia de ARN) para suprimir un gen ha existido durante mucho tiempo… pero nos tomó mucho tiempo llegar a un punto en el que pudiéramos hacerlo de manera segura”, Dr. Ricardo Dolmetsch, Ph. .D., dijo a BioSpace el presidente de I+D de uniQure . Una Leer más…