uniQure anuncia una actualización de datos provisionales positivos que demuestran una ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la enfermedad de Huntington

«~ Se logró evidencia estadísticamente significativa, dependiente de la dosis y duradera de un beneficio terapéutico potencial; los pacientes que recibieron AMT-130 en dosis altas mostraron una desaceleración del 80 % en la progresión de la enfermedad en la Escala de calificación unificada de la enfermedad de Huntington (cUHDRS) a los 24 meses en comparación con un control externo ponderado por puntaje de propensión ~

~ Se logró una reducción estadísticamente significativa de la proteína ligera del neurofilamento (NfL) en el LCR en comparación con el valor inicial a los 24 meses en pacientes tratados con AMT-130; los niveles medios de NfL en el LCR para ambas dosis estuvieron por debajo del valor inicial a los 24 meses ~«

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