FEPAEH, Factor H y EHA tenemos el placer de invitaros a participar en nuestro siguiente webinar sobre actualización científica en ensayos clínicos para la enfermedad de Huntington . Será el próximo sábado 27 de julio. Estos últimos meses han sido de muchas nuevas noticias y publicaciones de resultados de diferentes Leer más…
«~ Se logró evidencia estadísticamente significativa, dependiente de la dosis y duradera de un beneficio terapéutico potencial; los pacientes que recibieron AMT-130 en dosis altas mostraron una desaceleración del 80 % en la progresión de la enfermedad en la Escala de calificación unificada de la enfermedad de Huntington (cUHDRS) a Leer más…
«uniQure marcó el inicio del año con la publicación de algunos datos prometedores de sus ensayos de terapia génica reductora de la Huntingtina.» ARTÍCULO COMPLETO EN HDBUZZ
«A pesar del pequeño número de pacientes, me alienta ver que los pacientes tratados con cualquiera de las dosis de AMT-130 parecen tener una función conservada en gran medida y tienen una tendencia favorable al curso natural de la enfermedad hasta los 24 meses. Estos resultados provisionales brindan una esperanza temprana Leer más…
“Esta idea de que se puede usar ARNi (interferencia de ARN) para suprimir un gen ha existido durante mucho tiempo… pero nos tomó mucho tiempo llegar a un punto en el que pudiéramos hacerlo de manera segura”, Dr. Ricardo Dolmetsch, Ph. .D., dijo a BioSpace el presidente de I+D de uniQure . Una Leer más…
«UniQure está realizando ensayos de seguridad de la primera terapia génica para la EH. Un comunicado de prensa reciente proporcionó una actualización de 1 año sobre el primer grupo de 10 personas que se sometieron a cirugía para recibir este fármaco experimental. Hablemos más sobre lo que significa.» «La terapia génica es Leer más…