«UniQure está realizando ensayos de seguridad de la primera terapia génica para la EH. Un comunicado de prensa reciente proporcionó una actualización de 1 año sobre el primer grupo de 10 personas que se sometieron a cirugía para recibir este fármaco experimental. Hablemos más sobre lo que significa.»

«La terapia génica es una técnica que tiene como objetivo modificar de forma permanente las instrucciones básicas a partir de las cuales se construyen los seres vivos. Existen diferentes objetivos y diferentes métodos para transportar dichos medicamentos a partes del cuerpo y el cerebro, pero el punto clave es que la terapia génica tiene como objetivo la permanencia, una entrega única, para tratar una enfermedad genética desde su raíz. La mayoría de las terapias génicas de la EH se centran en una técnica llamada reducción de la huntingtina, que se dirige al gen de la huntingtina o a su molécula mensajera genética, el ARN . El objetivo es desactivar el gen y disminuir la cantidad de proteína huntingtina dañina que se produce y se acumula en el cerebro, con el objetivo de retrasar el empeoramiento de los síntomas de la EH.»

ARTÍCULO COMPLETO EN HD-BUZZ

TRADUCCIÓN EN PDF


0 comentarios

Deja una respuesta

Marcador de posición del avatar

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *