Skyhawk Therapeutics anuncia resultados positivos de SKY-0515 como tratamiento para la enfermedad de Huntington, alcanzando una reducción del ARNm de huntingtina del 72 %

«SKY-0515 de Skyhawk demostró una reducción dependiente de la dosis del ARNm de huntingtina (HTT) en voluntarios sanos, con una reducción del 72 % con la dosis más alta analizada en el estudio de dosis ascendente múltiple. SKY-0515 fue generalmente bien tolerado con todas las dosis analizadas. Dados estos resultados positivos, prevemos la administración en el grupo de pacientes del estudio en el tercer trimestre de 2024 y el inicio de un estudio de fase 2 a principios del próximo año.«

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