Esta semana se inició un nuevo ensayo clínico de fase 1 para el fármaco ALN-HTT02, que reduce la huntingtina, y se administró la primera dosis. Siga leyendo para conocer los detalles del ensayo y cómo se compara con otros ensayos clínicos en curso para reducir la huntingtina. LINK ARTÍCULO COMPLETO Leer más…
Más allá de las células nerviosas: ¿quiénes son los otros actores del cerebro con EH? LINK ARTÍCULO COMPLETO EN HDBUZZ Nuestros cerebros están compuestos por muchos tipos de células que desempeñan diferentes funciones en los cambios provocados por la EH. Este estudio se adentra en una célula con forma de Leer más…
«Se está estudiando un enfoque basado en CRISPR llamado ‘edición de bases’ para desarrollar un nuevo tratamiento potencial para la enfermedad de Huntington. Editar una sola letra del código genético con la edición de bases puede ser la clave para retrasar los síntomas de la EH, tal vez una década.» Leer más…
«Ahora se puede detectar la Huntingtina expandida en las lágrimas para ayudar a los científicos a rastrear la progresión de la enfermedad.» LINK ARTÍCULO COMPLETO EN HD-BUZZ
«En dos estudios recientes, los investigadores observaron cómo diferentes partes del cerebro se ven afectadas por las expansiones de CAG en la enfermedad de Huntington (EH) a nivel de células cerebrales individuales. Los científicos observaron cerebros post mortem de personas con y sin EH para rastrear los cambios moleculares en diferentes Leer más…
«Más allá de la reducción de la huntingtina: enfoques innovadores para el tratamiento de la EH La cartera de productos HD es rica y variada. Hablemos de algunos enfoques innovadores para desarrollar medicamentos para la EH que no impliquen la reducción de la huntingtina.» LINK ARTÍCULO COMPLETO EN HD-BUZZ
«UniQure está realizando ensayos de seguridad de la primera terapia génica para la EH. Un comunicado de prensa reciente proporcionó una actualización de 1 año sobre el primer grupo de 10 personas que se sometieron a cirugía para recibir este fármaco experimental. Hablemos más sobre lo que significa.» «La terapia génica es Leer más…
Los científicos de IBM y la Fundación CHDI han utilizado inteligencia artificial para analizar conjuntos de datos de ensayos de observación de la enfermedad de Huntington para modelar la progresión de la enfermedad. Esperan que sus hallazgos ayuden a mejorar el diseño de los ensayos clínicos. ARTÍCULO COMPLETO EN HD-BUZZ