uniQure anuncia actualización sobre el ensayo clínico de fase I/II en EE. UU. de la terapia génica AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

«A pesar del pequeño número de pacientes, me alienta ver que los pacientes tratados con cualquiera de las dosis de AMT-130 parecen tener una función conservada en gran medida y tienen una tendencia favorable al curso natural de la enfermedad hasta los 24 meses. Estos resultados provisionales brindan una esperanza temprana Leer más…

PTC Therapeutics comparte datos provisionales positivos del ensayo clínico PIVOT-HD en pacientes con enfermedad de Huntington

«Acerca de PTC518PTC está desarrollando un tratamiento potencial para la enfermedad de Huntington basado en nuestra tecnología de plataforma de empalme. PTC518, una pequeña molécula que se puede tomar por vía oral, reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada que provoca lesión y muerte de la neurona, lo que da Leer más…