«Acerca de PTC518
PTC está desarrollando un tratamiento potencial para la enfermedad de Huntington basado en nuestra tecnología de plataforma de empalme. PTC518, una pequeña molécula que se puede tomar por vía oral, reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada que provoca lesión y muerte de la neurona, lo que da como resultado la progresión de la enfermedad. La pequeña molécula biodisponible por vía oral penetra la barrera hematoencefálica, es selectiva, titulable y no se expulsa, que son propiedades de diferenciación clave.»
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