» Las dosis únicas de WVE-003 parecen generalmente seguras y bien toleradas

La proteína huntingtina mutante (mHTT) del LCR se redujo después de dosis únicas de 30 o 60 mg; la reducción media de mHTT en ambas cohortes fue del 22 % (reducción mediana del 30 %) desde el inicio 85 días después de la dosis única. «

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