{"id":1275,"date":"2022-08-03T11:10:43","date_gmt":"2022-08-03T11:10:43","guid":{"rendered":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/?p=1275"},"modified":"2022-08-03T11:33:46","modified_gmt":"2022-08-03T11:33:46","slug":"puede-la-terapia-genica-aav-trascender-los-desafios-en-el-espacio-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/2022\/08\/03\/puede-la-terapia-genica-aav-trascender-los-desafios-en-el-espacio-de-huntington\/","title":{"rendered":"\u00bfPuede la terapia g\u00e9nica AAV trascender los desaf\u00edos en el espacio de Huntington?"},"content":{"rendered":"\n<p>\u201cEsta idea de que se puede usar ARNi (interferencia de ARN) para suprimir un gen ha existido durante mucho tiempo\u2026 pero nos tom\u00f3 mucho tiempo llegar a un punto en el que pudi\u00e9ramos hacerlo de manera segura\u201d, Dr. Ricardo Dolmetsch, Ph. .D., dijo a BioSpace el presidente de I+D de&nbsp;<em>uniQure<\/em>&nbsp;.&nbsp;Una vez que uniQure alcanz\u00f3 este hito, \u00abla pregunta era, \u00bfd\u00f3nde \u00edbamos a aplicarlo primero?\u00bb&nbsp;La compa\u00f1\u00eda finalmente decidi\u00f3 probar Huntington&#8217;s.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201cDesarrollamos una tecnolog\u00eda que nos permite tomar un virus adenoasociado e introducirlo en el cerebro, y luego usar algo llamado microARN para reducir la producci\u00f3n de la prote\u00edna t\u00f3xica\u201d, explic\u00f3 Dolmetsch.&nbsp;\u201cAMT-130 tiene este microARN espec\u00edfico que se dirige al ex\u00f3n 1 del gen de la huntingtina.&nbsp;Eso es importante porque el gen tiene una expansi\u00f3n en el ex\u00f3n 1 y, a veces, solo se produce el primer ex\u00f3n y ese es particularmente t\u00f3xico.&nbsp;Por lo tanto, reduce la producci\u00f3n de la mala huntingtina, as\u00ed como cualquier otra pieza que sea particularmente nociva\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p><a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/going-straight-to-the-striatum-aav-gene-therapy-in-huntington-s-disease-\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">LINK AL ART\u00cdCULO COMPLETO<\/a><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"754\" height=\"555\" src=\"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-content\/uploads\/2022\/08\/article-terapia-genica-1.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-1279\" srcset=\"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-content\/uploads\/2022\/08\/article-terapia-genica-1.jpg 754w, https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-content\/uploads\/2022\/08\/article-terapia-genica-1-300x221.jpg 300w\" sizes=\"auto, (max-width: 754px) 100vw, 754px\" \/><\/figure>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>\u201cEsta idea de que se puede usar ARNi (interferencia de ARN) para suprimir un gen ha existido durante mucho tiempo\u2026 pero nos tom\u00f3 mucho tiempo llegar a un punto en el que pudi\u00e9ramos hacerlo de manera segura\u201d, Dr. Ricardo Dolmetsch, Ph. .D., dijo a BioSpace el presidente de I+D de&nbsp;uniQure&nbsp;.&nbsp;Una [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1278,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[324,7,6,343,4,9,5,342,58,8,323],"class_list":["post-1275","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-sin-categoria","tag-amt-130","tag-asociacion-valenciana-de-enfermedad-de-huntington","tag-avaeh","tag-dr-ricardo-dolmetsch","tag-enfermedad-de-huntington","tag-enfermedades-raras","tag-huntingtons-disease","tag-microarn","tag-neurodegenerativa","tag-rare-diseases","tag-uniqure"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1275","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1275"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1275\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1280,"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1275\/revisions\/1280"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1278"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1275"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1275"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/avaeh.org\/web_nueva_2021\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1275"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}